单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对Retevmo进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模很大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET突变的甲状腺髓样癌、RET融合阳性的甲状腺癌、RET融合阳性的非小细胞肺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。主要疗效结果为ORR和DoR，由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括中枢神经系统(CNS)ORR和CNS DoR。试验结果如下：
治疗RET融合阳性的甲状腺癌
在27例的RET融合的甲状腺癌患者中进行疗效评价，其中19例放射性碘难治并且接受过另一种系统疗法，8例放射性碘难治并且没有接受过其他任何疗法，结果显示，在19例接受过另一种系统疗法的甲状腺癌患者中，ORR为79%，87%的应答患者DOR≥6个月；8例RAI未治的甲状腺癌患者中，ORR为100%，75%的应答患者DOR≥6个月。
治疗甲状腺髓样癌（MTC）
在143例晚期转T突变的MTC患者（年龄≥12岁）中进行Retevmo的疗效评价，其中55例先前接受过治疗（卡博替尼、凡德他尼等）的治疗，ORR缓解率为69%，76%的应答患者DOR≥6个月，88例未治疗的MTC患者中，ORR为73%，61%的患者DOR≥6个月。
治疗非小细胞肺癌（NSCLC）
在105例接受过含铂类化疗、39例未经治疗的RET融合阳性的NSCLC患者，其中105例经治的客观缓解率（ORR）为64%，81%的应答患者缓解持续时间（DOR）≥6个月，39例初治的患者中，ORR为84%。
安全性方面，最常见的副作用是天冬氨酸转氨酶（AST）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）酶升高、血糖升高，白细胞计数减少，白蛋白减少，血钙水平降低，口干， 腹泻，肌酐增加，碱性磷酸酶增加，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血钠水平降低等。
香港张文龙医生提醒各位患者：若想要尝试甲状腺癌最新疗法，应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试，以免出现严重副作用反应。香港张文龙医生诊所联系方式：00852 2522 1522，地址：香港中环毕打街1-3号中建大厦10楼1033室。
