胆管癌是一种严重且常致 命的疾病，FGFR2基因变异存在于大约15%到20%的患有这种疾病的人群中。目前，治疗方案有限，5年生存率仅为9%。此前，FDA授予Truseltiq（BGJ398）快速通道资格，用于治疗一线进展后的晚期胆管癌患者。该药为FGFR抑制剂，目前已经开展了全球III期研究，对比化疗一线治疗FGFR2融合/重排晚期胆管癌患者。
既往的一项研究纳入71名患有FGFR2融合/易位的患者，其中62%为女性患者，38%为男性患者。患者每日口服125mg的Truseltiq，口服21天，28天为一周期。
结果显示，患者的总反应率(cORR)为26.9%(95%CI 16.8-39.1%)(n = 67)，疾病控制率为83.6%。对于接受过一种或多种既往治疗方案的患者，cORR为39.3%(n = 28)，而接受两种或更多治疗方案的患者的cORR为17.9%。中位无进展生存期为6.8个月(95%CI 95%CI 5.3-7.6)，中位总生存期为12.5个月(95%CI 9.9-16.6)。
另外，在ASCO2020 大会上，也对其三线或后线治疗疗效给出了结果。该试验对一项单臂II期研究(NCT02150967)行了回顾性分析，旨在探讨Truseltiq作为三线及后线治疗胆管癌对比二线标准化疗方案的疗效，纳入了37例(52%)FGFR2融合的胆管癌患者。试验结果显示，Truseltiq和化疗的中位无进展生存期分别为6.77个月和 4.63个月，最佳客观反应(BOR)分别为21.6% 和5.4% 。在有FGFR2融合的胆管癌患者中，以三线和后线治疗的方式给予Truseltiq相较于二线标准化疗方案，PFS和ORR都获益更大。
香港养和医院肿瘤科专科医生张文龙介绍，Truseltiq是一种口服给药的选择性FGFR酪 氨酸激酶抑制剂，用于治疗既往化疗失败、FGFR2融合的晚期胆管癌患者。FGFR通路异常可以表现在各个实体瘤中，总体发生率为7%，常见的FGFR通路异常包括扩增、突变和重排。此外，肝内胆管癌中具有较高比例FGFR2融合，突变频率11%左右，而肝外胆管癌则较少见。因此，Truseltiq是继Pemigatinib后又一值得期待的实力靶向药。
香港张文龙医生提醒各位患者：若想要尝试胆管癌最新疗法，应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试，以免出现严重副作用反应。香港张文龙医生诊所联系方式：00852 2522 1522，地址：香港中环毕打街1-3号中建大厦10楼1033室。
