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今年的4月12日,美国癌症研究协会公布了二期试验数据,Futibatinib的客观缓解率(ORR)为41.7%,中位缓解持续时间(DOR)为9.7个月,72%的患者缓解时间超过6个月,疾病控制率(DCR)为82.5%的临床疗效。此外,Futibatinib实现的中位无进展生存期(PFS)达到了9.0个月、中位总生存期(OS)为21.7个月。
这些数据无疑是新的突破,但遗憾的是,这两款药物目前均暂未在中国上市,中国患者想要用药,或许只能依靠海外代购或等待,当然,这并不意味着生存希望被灭,而我们也期待Futibatinib能尽快获得临床审批,造福患者。
我国是世界上胆管癌发病率很高的国家之一.
目前,Pemazyre也正在接受欧洲管理局(EMA)的审查。今年1月,EMA人用医药产品委员会(CHMP)发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在,CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会(EC),后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着,Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。
Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见,均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展,评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)2019年大会上公布,数据显示:在携带FGFR2融合或重排的患者(队列A)中,中位随访15个月,Pemazyre单药治疗的总缓解率(ORR)为36%(主要终点),中位缓解持续时间(DoR)为7.49个月(次要终点)。
该研究中,最常见的治疗期间出现的不良反应(TEAE)为≤2级高磷血症(58.2%)。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE(所有等级)为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。
尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病,但在过去30年里发病率一直在上升。对于先前接受过一线化疗或手术后选择有限、复发率高居不下的患者群体而言,拥有一种新的靶向疗法是非常令人鼓舞的。来自FIGHT-202研究的数据表明Pemazyre能够为这些患者带来新的希望。
胆管癌又称为胆道癌,在肝脏原发恶性肿瘤中,胆管癌的发病仅次于肝细胞癌。胆管癌在亚洲发病较多,尤其我国是高发病的国家。据《2018中国癌症报告》统计,我国消化道肿瘤占全部癌症发病率的43.3%。胆管癌在消化道肿瘤占比约3%,属于罕见病的一种,按此测算,每年胆管癌发病人数约4万人。而在美国,胆管癌每年的新发病例约为一万人。











