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急性髓性白血病（AML）是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低，治疗方案也非常有限。AML在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化，但并非所有患者都有资格接受强化化疗。年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。
在美国，Venclexta先前已获得加速批准，联合低甲基化剂（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他滨[decitabine，DAC]）或低剂量阿糖胞苷（LD-AC），一线治疗新确诊的2类AML成人患者，具体为：
（1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；
（2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。
VIALE-A研究的结果已在第25届欧洲血液学协会（EHA）虚拟会议上公布。艾伯维与罗氏合作，已将VIALE-A研究结果和VIALE-C研究结果、I/II期研究M14-358和M14-387的最新数据提交给了美国FDA，目的是将Venclexta联合低甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨或LD-AC）一线治疗AML适应症转变为完全批准。
Venclexta/Venclyxto的活物成分为venetoclax，这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。截至目前，venetoclax已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。
该研究还对45例患者进行了血液微小残留病（MRD）评估，其中18例实现MRD阴性，意味着在血液中未检测到癌细胞；这18例患者中有10例还进行了骨髓评估，其中6例为MRD阴性。
在研究的一年时，84.7%的所有缓解、94.4%的MRD阴性缓解能够维持。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%。研究中，未观察到与venetoclax相关的意外安全信号。最常见的3/4级不良事件包括白细胞计数低（40%）、红细胞计数低（18%），血细胞计数低（15%）。3级或以上感染发生于20%的患者，实验室肿瘤溶解综合征5例，无临床后果。
venetoclax的成功对艾伯维尤其关键，该公司在去年3月以210亿美元从强生手中成功抢婚Pharmacyclics公司，顺利获得一款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权。截至目前，Imbruvica在美国已收获4个适应症，在2015年度预计为艾伯维带来了10亿美元收入，该药将同时奠定艾伯维在高速增长的肿瘤治疗市场中的强大存在。业界预计Imbruvica的年销售峰值将突破50亿美元。艾伯维认为，venetoclax联合Imbruvica将创造血液癌症临床治疗的一个一流组合疗法。
venetoclax（维奈克拉）是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。
venetoclax已在全球80多个国家获得批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。在美国，venetoclax之前已获FDA授予5个突破性疗法认定（BTD），一个用于一线治疗CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病（AML）。
在中国，venetoclax（唯可来?，维奈克拉）于2020年12月获批，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。venetoclax（唯可来?，维奈克拉）是中国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。
