2019年4月，Erdafitinib片经FDA加速批准上市，商品名为Balversa，适应症为接受铂基化疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性膀胱癌，成为全球首款针对转移性尿路上皮癌的靶向药物。Balversa为口服片剂，每片含3mg、4mg或5mg的Erdafitinib。
香港肿瘤治疗经验比较足『香港专通纳康，微信：hkzt668，QQ：2106719843』提前预约专家
适用于局部晚期或转移性尿路上皮癌，其具有成纤维细胞生长因子受体-2（FGFR2）或FGFR3基因改变，并且在至少1行之前的含铂化学疗法期间或之后进展，包括在新辅助或辅助铂含量的12个月内化疗
最初8mg口服每天1次;根据血清磷酸盐（PO4）水平和14-21天的耐受性增加至9mg口服每天1次
如果血清磷酸盐水平<5.5mg/dL并且没有眼部疾病或≥2级不良反应，则将剂量增加至9mg每天1次
继续直至疾病进展或不可接受的毒性
剂量调整
剂量减少计划
减少9毫克/天的时间表
第一：8毫克/天
第二：6毫克/天
第三：5毫克/天
第四：4毫克/天
第五：如果需要减少第五次，停药
减少8毫克/天的时间表
第一：6毫克/天
第二：5毫克/天
第三：4毫克/天
第四：如果需要第四次减量，停药
注册性临床
据悉，FDA对Erdafitinib上市申请的加速批准是基于一项Ⅱ期临床试验有效性数据。该研究共纳入了87局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者接受过至少一次含铂化疗发生疾病进展且具有FGFR3基因突变或FGFR基因融合改变。
公开的临床试验结果显示，接受Erdafitinib治疗患者的客观缓解率达到了32.2%，完全缓解率（CR）2.3%、部分缓解率（PR）29.9%，肿瘤进展或死亡延迟中位数为5.4个月。
多适应症临床研究
鉴于FGFR在体内参与调节的广泛的生理过程，不同类型肿瘤中基因突变对致肿瘤发生、发展的促进作用，从治疗的范围来看，FGFR抑制剂的开发可以针对不同类型的肿瘤，潜在的治疗适应症是多样化的。
在ClinicalTrials中的公示信息中，Erdafitinib公示的临床试验共计17项，其中Ⅱ期临床11项，Ⅲ期临床1项，临床中涉及到的适应症包括了晚期恶性实体瘤、非霍奇金淋巴瘤、前列腺癌、非小细胞肺癌、尿路上皮癌、肝细胞癌、乳腺癌及复发性难治性多发性骨髓瘤等。
厄达替尼Balversa是一种每日口服一次的FGFR激酶抑制剂，此次加速批准，基于II期临床研究BLC2001(NCT02365597)的结果。该研究是一项多中心、开放标签、单臂研究，共入组了87例患者，这些患者进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)。研究中，患者接受厄达替尼Balversa治疗，每日口服一次。
结果显示，盲法独立审查委员会(BIRC)评估的厄达替尼Balversa治疗客观缓解率(ORR)为32.2%(95%CI:22.4-42.0)，应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版(RECISTv1.1)进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受厄达替尼Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间(DoR)为5.4个月(95%CI:4.3-6.9)。值得注意的，在FGFR2融合患者中(n=6)，没有证实的厄达替尼Balversa治疗缓解。
