司美替尼联合多西他赛治疗组的严重不良事件发生率较多西他赛单药组更高（49%vs32%），前者的不良事件住院率也高于后者（46%vs30%）。
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司美替尼是第一个用于甲状腺癌临床试验的小分子MEK抑制剂。在131 I难治性甲状腺乳头状癌的Ⅱ期临床研究中，39例患者每天口服司美替尼(100mg bid) ，共28d，结果显示，其中21例患者病情稳定(54%),11例病情恶化(28%),49%的患者病情稳定达16周,36%的患者病情稳定24周，无进展生存期32周，主要的不良事件是皮疹(59%) 、腹泻(44%) 、疲劳(41%) 。有研究使用司美替尼(75mg bid) 20例甲状腺癌患者4周后发现，司美替尼可以使131 I难治性甲状腺癌患者碘的摄取与滞留增加。
司美替尼是丝裂原细胞外激酶(mitogenextracellular kinase，MEK1/2)抑制剂，通过抑制细胞外信号调节激酶(ERK/2)及激活半胱氨酸蛋白酶(caspase) 通路明显抑制ERK1/2的磷酸化。主要用于胆管癌、大肠癌、NSCLC等的。对87例突变型NSCLC患者进行双盲、随机研究，司美替尼与多西紫杉醇(DOC) 联合组和DOC与安慰剂联合组比较，总生存时间分别为9.4月和5.2月，PFS分别为5.3月和2.1月，RR分别为37%和0%，差异有显著性。
主要研究者，美国丹娜法伯癌症研究所的珍娜教授说：“三期试验结果表明，就改善无进展生存期或总生存期而言，司美替尼联合多西他赛治疗并不能使KRAS突变型晚期肺癌患者获益。因此，无需进一步发展这种治疗方式了，但对于这种突变亚型的患者，发展其他新的治疗方法仍是一项迫切的需求。”
美国食品和药物管理局（FDA）授予selumetinib司美替尼MEK1/2抑制剂（BTD）突破疗法。该名称用于治疗3岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）症状性和/或进行性，不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者，这是一种罕见的，无法治愈的遗传病。（本次儿童NF1丛状神经纤维瘤患者基于II期SPRINT试验数据）
2020年04月10日
美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）司美替尼上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。
