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据悉，FDA对Erdafitinib上市申请的加速批准是基于一项Ⅱ期临床试验有效性数据。该研究共纳入了87局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者接受过至少一次含铂化疗发生疾病进展且具有FGFR3基因突变或FGFR基因融合改变。
公开的临床试验结果显示，接受Erdafitinib治疗患者的客观缓解率达到了32.2%，完全缓解率（CR）2.3%、部分缓解率（PR）29.9%，肿瘤进展或死亡延迟中位数为5.4个月。
多适应症临床研究
UC是最常见类型的膀胱癌，约占所有膀胱癌病例的90%以上。大约五分之一的mUC患者存在FGFR基因改变。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。
Balversa被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。在美国，据估计每年确诊多达3000例携带FGFR基因改变的UC患者。FGFR基因改变可通过FDA批准的伴随诊断试剂盒检测。癌细胞已扩散至身体远端的IV期转移性膀胱癌患者的5年生存率目前为5%。
结果显示，盲法独立审查委员会（BIRC）评估的Balversa治疗客观缓解率（ORR）为32.2%（95%CI:22.4-42.0），应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。值得注意的，在FGFR2融合患者中（n=6），没有证实的Balversa治疗缓解。该研究的数据已在2018年美国肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
鉴于FGFR在体内参与调节的广泛的生理过程，不同类型肿瘤中基因突变对致肿瘤发生、发展的促进作用，从治疗的范围来看，FGFR抑制剂的开发可以针对不同类型的肿瘤，潜在的治疗适应症是多样化的。
在ClinicalTrials中的公示信息中，Erdafitinib公示的临床试验共计17项，其中Ⅱ期临床11项，Ⅲ期临床1项，临床中涉及到的适应症包括了晚期恶性实体瘤、非霍奇金淋巴瘤、前列腺癌、非小细胞肺癌、尿路上皮癌、肝细胞癌、乳腺癌及复发性难治性多发性骨髓瘤等。
FDA同时批准了一款伴随诊断试剂盒与Balversa一起使用，这是被批准检测FGFR基因改变的第一个基于PCR的伴随诊断试剂盒，可检测出mUC患者肿瘤组织中存在的FGFR基因改变。如果检测到一个或多个基因改变或融合，患者可能适合Balversa治疗。
