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此次Tibsovo（ivosidenib）的获批是基于ClarIDHy临床试验数据的支持，这是首个针对IDH1突变胆管癌患者的随机3期临床试验。研究结果显示：
Tibsovo将疾病进展和死亡风险降低63%；
与对照组相比，Tibsovo延长中位无进展生存期近一倍（Tibsovo组为2.7个月，对照组为1.4个月），32%的患者在治疗6个月时仍保持无进展或死亡，22%的患者在治疗1年后仍保持无进展或死亡；
总生存期也显著延长（Tibsovo总生存期为10.3个月，对照组为7.5个月）[1]。
Tibsovo(ivosidenib)是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
胆管癌靶向治疗进展
Futibatinib：评估futibatinib治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）、接受过至少一种疗法治疗失败的局部晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）患者的临床试验结果显示：futibatinib治疗的有效率（ORR）为41.7%；疾病控制率（DCR）为82.5%；中位无进展生存期（PFS）为9.0个月、中位总生存期（OS）为21.7个月，72%的患者在12个月时存活[2]。
Anlotinib+TQB2450：2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会（ASCO-GI）中，研究人员公布了使用Anlotinib与PD-L1单抗TQB2450的用药组合治疗胆管癌的疗效数据：有效率为37.5%，疾病控制率为70.8%。
FIGHT-202临床试验初步验证培米替尼的疗效
培米替尼是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。
在2017年1月至2019年3月期间，这项临床研究共纳入了146名患者。其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排；20名患者有其他形式的FGF/FGFR突变；18名患者没有FGF/FGFR突变。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。中位随访的时间为17.8个月。
图3.FIGHT-202临床研究培米替尼的疗效数据
如上图所示，38名存在FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者肿瘤病灶显著缩小，缩小比例超过了30%，达到了临床部分缓解。治疗应答率为35.5%。
图4.培米替尼治疗胆管癌的中位无进展生存期
存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者，中位无进展生存期为7.2个月，显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。其于以上数据，美国FDA规定，使用培米替尼治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。
