司美替尼是第一个用于甲状腺癌临床试验的小分子MEK抑制剂。在131 I难治性甲状腺乳头状癌的Ⅱ期临床研究中，39例患者每天口服司美替尼(100mg bid) ，共28d，结果显示，其中21例患者病情稳定(54%),11例病情恶化(28%),49%的患者病情稳定达16周,36%的患者病情稳定24周，无进展生存期32周，主要的不良事件是皮疹(59%) 、腹泻(44%) 、疲劳(41%) 。有研究使用司美替尼(75mg bid) 20例甲状腺癌患者4周后发现，司美替尼可以使131 I难治性甲状腺癌患者碘的摄取与滞留增加。
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随后进行的更大规模三期临床试验SELECT-1共纳入510例KRAS突变非小细胞肺癌患者，随机进入口服司美替尼+多西他赛组或多西他赛单药组。遗憾的是，数据截止时，司美替尼+多西他赛组和多西他赛单药组的中位无进展生存期（3.9vs2.8个月,p=0.44）没有显著差别，中位总生存期（8.7vs7.9个月,p=0.64）也无明显差别。
司美替尼联合多西他赛治疗组的严重不良事件发生率较多西他赛单药组更高（49%vs32%），前者的不良事件住院率也高于后者（46%vs30%）。
主要研究者，美国丹娜法伯癌症研究所的珍娜教授说：“三期试验结果表明，就改善无进展生存期或总生存期而言，司美替尼联合多西他赛治疗并不能使KRAS突变型晚期肺癌患者获益。因此，无需进一步发展这种治疗方式了，但对于这种突变亚型的患者，发展其他新的治疗方法仍是一项迫切的需求。”
司美替尼是丝裂原细胞外激酶(mitogenextracellular kinase，MEK1/2)抑制剂，通过抑制细胞外信号调节激酶(ERK/2)及激活半胱氨酸蛋白酶(caspase) 通路明显抑制ERK1/2的磷酸化。主要用于胆管癌、大肠癌、NSCLC等的。对87例突变型NSCLC患者进行双盲、随机研究，司美替尼与多西紫杉醇(DOC) 联合组和DOC与安慰剂联合组比较，总生存时间分别为9.4月和5.2月，PFS分别为5.3月和2.1月，RR分别为37%和0%，差异有显著性。
