眼底自发荧光显示相应的多灶性次自发荧光灶,而荧光素血管造影术和吲哚菁绿血管造影术则不明显。Pemazyre培美替尼(pemigatinib)停用后,视网膜下液迅速消退。
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Pemazyre,pemigatinib,培美替尼
结论
多灶性浆液性视网膜病似乎是FGFR抑制的一类作用。FGFR视网膜病变在临床上类似于MEK视网膜病变-两者均具有多焦点视网膜下液,低视觉意义和快速分辨能力。但是,鉴于FGFR抑制比MEK抑制具有更宽的分子范围,为产生管理指南,必须进一步表征FGFR视网膜病变。
背景
Pemazyre培美替尼(pemigatinib)(商品名为Pemazyre)是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的小分子抑制。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准,可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制,对过表达FGFR的肿瘤有效。在本报告中,我们描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体,文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制erdafitinib和AZD4547。这是继Pemazyre培美替尼(pemigatinib)继发的FGFR视网膜病变的首次公开报道。
以上数据说明,培米替尼用于存在FGFR2融合/重排的胆管癌二线治疗,有82%的患者肿瘤得到控制,并且有33%的患者肿瘤明显缩小或改善。
值得注意的是,在数据截止时总生存期(OS)尚未达到,但培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月,有研究显示,以往二三线治疗患者历史平均生存期为6-7个月,这意味着,培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍还多!
另外,研究人员表示,研究过程培米替尼未见不可控不良反应,大多数不良事件的严重程度为1级或2级。
该研究在国际顶级杂志《柳叶刀肿瘤学》(LancetOncology)上发表。
柳叶刀肿瘤学杂志
基于该试验的优异数据,2020年4月17日,美国食品药监督管理局(FDA)正式宣布批准FGFR2抑制培米替尼(Pemigatinib)上市,用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。
FIGHT-201研究包括携带FGFR-3突变或融合/重排的转移性或无法手术切除的膀胱癌患者。
FIGHT-203研究携带FGFR1融合/重排的骨髓增生性肿瘤患者。
FIGHT-205属于联合用药研究,主要评估评估pemigatinib/培米加替尼联合帕博利珠单抗、pemigatinib/培米加替尼单药作为一线疗法对不适合顺铂的携带FGFR3突变或融合/重排的转移性或不可手术切除膀胱癌的疗效。
FIGHT-207研究携带FGFR突变或融合/重排的接受过治疗的局部晚期或转移性或不可手术切除的恶性实体瘤。