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1适应症和用途
PEMAZYRE适用于治疗曾经接受过治疗的，有无法切除的局部晚期或转移性胆管癌，并且该肿瘤存在由FDA批准的测试检测到的成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排（1，2.1）的成年患者。
该适应症是根据总体缓解率和缓解持续时间在加速批审批下批准的[请参阅临床研究（14.1）]。继续批准该适应症可能要取决于验证试验中临床效益的验证和描述。
2用法用量
2.1患者选择
根据FDA批准的试验检测到的FGFR2融合或重排的情况，选择使用PEMAZYRE治疗局部晚期或转移性胆管癌的患者[参见临床研究（14.1）]。
有关FDA批准的用于检测胆管癌中FGFR2融合或重排的测试的信息
2.2推荐剂量
PEMAZYRE的推荐剂量为21天一个周期，每天一次口服13.5mg，连续14天，然后停药7天。继续治疗直至病情有进展或出现不可接受的毒性。每天大约在同一时间随餐或不随餐服用PEMAZYRE。[见临床药理学（12.3）]。
整片吞咽，请勿压碎，咀嚼，分裂或溶解药片。
如果患者在4个小时或更长时间错过了服用PEMAZYRE，或者出现呕吐，请在下一个预定用药时间重新开始服药。
目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。
2020年4月，Pemazyre（培米替尼）正式在美国上市。主要用于局部晚期或转移性胆管癌的治疗，而这也是胆管癌患者们等待了许久的首款靶向药。
此前的临床试验数据显示，在携带FGFR2突变的胆管癌患者中，Pemazyre的客观缓解率（ORR）为36%，中位缓解持续时间（DOR）为7.49个月，无疑为患者们带来了更多的生存希望。
而另一种针对胆管癌的靶向药Futibatinib，目前的临床试验正在紧锣密鼓地开展。
今年的4月12日，美国癌症研究协会公布了二期试验数据，Futibatinib的客观缓解率（ORR）为41.7%，中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月，72%的患者缓解时间超过6个月，疾病控制率（DCR）为82.5%的临床疗效。此外，Futibatinib实现的中位无进展生存期（PFS）达到了9.0个月、中位总生存期（OS）为21.7个月。
这些数据无疑是新的突破，但遗憾的是，这两款药物目前均暂未在中国上市，中国患者想要用药，或许只能依靠海外代购或等待，当然，这并不意味着生存希望被灭，而我们也期待Futibatinib能尽快获得临床审批，造福患者。
Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
