在中国，venetoclax（唯可来?，维奈克拉）于2020年12月获批，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。venetoclax（唯可来?，维奈克拉）是中国首个获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，标志着中国AML领域进入了靶向治疗时代。
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VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，venetoclax+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。
具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。
维奈克拉（venetoclax，Venclexta）是一种BCL-2抑制，是全球唯一获批上市的基于细胞凋亡机制开发的药物。在老年急性髓系白血病患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷显示出强大的抗肿瘤活性和相当的安全性，提高了缓解率、延长了生存期，最常见的不良反应是发热性中性粒细胞减少症、肺炎、败血症和出血。
研究显示：无法耐受强化疗的AML患者使用维奈克拉达到完全缓解后接受持续治疗，中位生存时间可长达40.3个月。国际上被批准用于治疗：成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，成人急性髓系白血病(AML)。
2020年12月2日维奈克拉获得国家药监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人AML患者，并于2021年2月正式全国开售。目前国内已有相当数量的
患者从维奈克拉的应用中获益，老年AML的治疗前景似乎出现了一线曙光。但是，从全球范围内维奈克拉的临床研究报道以及国内的实践经验来看，我们还不能过分乐观，需要冷静下来、认真思考几个问题。
VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了venetoclax+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。
结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组死亡风险降低25%（HR=0.75[95%CI:0.52-1.07]，p=0.11）。在初步分析（中位随访12个月）时，venetoclax+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，venetoclax+LDAC组完全缓解率显著提高（CR：27.3%vs7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi：47.6%vs13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh：46.9%vs14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3%vs2.9%），p值均＜0.001。
