此前的临床试验数据显示，在携带FGFR2突变的胆管癌患者中，Pemazyre的客观缓解率（ORR）为36%，中位缓解持续时间（DOR）为7.49个月，无疑为患者们带来了更多的生存希望。基于该试验的优异数据，2020年4月17日，美国食品药监督管理局(FDA)正式宣布批准FGFR2抑制培米替尼(Pemigatinib)上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。
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勇攀高峰,米替尼挑战一线治疗
随着培米替尼的二期试验数据的发表和快速获批上市，研究人员对该药的深入研究兴趣浓厚，目前，针对该药第三阶段的临床研究已经开始，以评估与标准化疗方案相比，培米替尼用于一线治疗的有效性和安全性。
陪米替尼安全性和有效性
尽管胆管癌在所有胃肠道肿瘤中仅占3%，但针对该癌种目前治疗方案极为有限，倘若培米替尼能够顺利获批一线，对胆管癌临床治疗将具有历史性的重大意义。
我们也期待这款药物能够顺利完成临床试验，并尽快获批一线，为生存期有限的胆管癌患者带来新的生存希望。
国内胆管癌靶向药成功问世,惠及国人
培米替尼在胆管癌治疗上取得的显著成效鼓舞着研究者对新药的研究，同时也证实FGFR2抑制对肿瘤确实有明显的抑制效果。
我国科学家不甘落后，针对胆管癌FGFR2突变也成功研制出靶向药ICP-192。临床前研究显示，作为第二代FGFR抑制，ICP-192靶点特异性更强，因此对肿瘤的抑制作用更明显，并且安全性可接受，大部分为1-2级不良反应。
另外，ICP-192药效持续时间达到一年以上，远超一代FGFR抑制的4.8-7.5个月。
而另一种针对胆管癌的靶向药Futibatinib，目前的临床试验正在紧锣密鼓地开展。
今年的4月12日，美国癌症研究协会公布了二期试验数据，Futibatinib的客观缓解率（ORR）为41.7%，中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月，72%的患者缓解时间超过6个月，疾病控制率（DCR）为82.5%的临床疗效。此外，Futibatinib实现的中位无进展生存期（PFS）达到了9.0个月、中位总生存期（OS）为21.7个月。
这些数据无疑是新的突破，但遗憾的是，这两款药物目前均暂未在中国上市，中国患者想要用药，或许只能依靠海外代购或等待，当然，这并不意味着生存希望被灭，而我们也期待Futibatinib能尽快获得临床审批，造福患者。
我国是世界上胆管癌发病率很高的国家之一
胆管癌又称为胆道癌，在肝脏原发恶性肿瘤中，胆管癌的发病仅次于肝细胞癌。胆管癌在亚洲发病较多，尤其我国是高发病的国家。据《2018中国癌症报告》统计，我国消化道肿瘤占全部癌症发病率的43.3%。胆管癌在消化道肿瘤占比约3%，属于罕见病的一种，按此测算，每年胆管癌发病人数约4万人。而在美国，胆管癌每年的新发病例约为一万人。
胆管癌的整体发病率相对不高，但恶性程度却不低，仅次于胰腺癌。胆管癌的五年生存率不到10%，病死率和手术复发率超过50%甚至70%。而且胆管癌早期症状不明显，多数患者确诊后都是中晚期，临床上能够手术治疗的患者只有三成左右。
胆管癌早期症状不明显，2种异常要留心
胆管癌之所以早期确诊率不高，就在于其发病隐匿，而且症状不太明显所导致
