在中国，该药物目前正针对白血病的3项临床研究正在开展中，适应症分别为急性髓系白血病、初治急性髓系白血病，以及伴17p缺失的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病。另外该药物在中国的一项临床试验申请获得临床默示许可，适应症为多发性骨髓瘤（MM）。也就是说，该药在中国还没有获批上市。
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维奈托克加阿扎胞苷组患者的中位OS为14.7个月（95%CI，11.9-18.7），而安慰剂加阿扎胞苷组患者的中位OS为9.6个月（95%CI，7.4-12.7），死亡风险降低了34%（HR，0.66；95%CI，0.52-0.85；P维奈托克加阿扎胞苷组的完全缓解（CR）率也有改善，为37%（95%CI，31%-43%），而安慰剂组为18%（95%CI，12%-25%）。
VIALE-C试验
维奈托克加LDAC组的CR率为27%（95%CI，20%-35%），而安慰剂加LDAC组的CR率为7.4%（95%CI，2.4%-16%）。CR的中位持续时间分别为11.1个月（95%CI，6.1-未达到）和8.3个月（95%CI，3.1-未达到）。然而，值得注意的是，与安慰剂加LDAC相比，加入维奈托克并没有显著改善OS（HR，0.75；95%CI，0.52-1.07；P=.114）。
Venetoclax（维奈托克）的副作用及其严重程度取决于给药剂量。高剂量可能会引发更严重的副作用。大多数患者不会出现下列所有副作用。副作用的发作时间、持续时间以及严重程度通常可以预测。副作用大多具有可复性，并于治疗停止时消失。副作用的存在与否与药物疗效并无关联。
下述副作用在服用Venetoclax（维奈托克）的患者中很常见（在超过30%的患者中出现）：会增加感染风险的低白细胞计数，如肺炎、血液感染（败血症）、腹泻和恶心。
较罕见的副作用如下（在约10-29%的患者中出现）：贫血、血小板减少（增加出血风险）、上呼吸道感染（感冒症状）、疲劳、血钾含量偏高或偏低、发热、呕吐、头痛、血液中磷酸盐含量偏高、便秘、咳嗽、肿胀、背痛、发热（体温升高或发烧）和肺炎。
FDA获批维奈克拉新适应症
Venetoclax最初于2018年11月获得该适应症的加速批准。
并且在两项AML患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中证实了疗效。
在VIALE-A(NCT02993523)中，患者随机接受维奈克拉加阿扎胞苷(n=286)或安慰剂加阿扎胞苷(n=145)。根据总生存期（OS）的改善来确定疗效。与接受安慰剂加阿扎胞苷治疗的患者的9.6个月（95%CI：7.4，12.7）相比，接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者的中位OS为14.7个月（95%CI：11.9，18.7）（HR0.66；95%CI：0.52，0.85；P<0.001）。接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者也表现出完全缓解（CR）率的改善。37%（95%CI：31%，43%）与18%（95%CI：12%，25%）。
而在VIALE-C(NCT03069352)中，患者随机接受静脉曲张加LDAC(n=143)或安慰剂加LDAC(n=68)。疗效基于CR率和CR持续时间。维奈克拉加LDAC组的CR率为27%（95%CI：20%，35%），中位持续时间为11.1个月（95%CI：6.1，未达到），而接受安慰剂加LDAC的组为7.4%（95%CI：2.4%，16%），中位持续时间为8.3个月（95%CI：3.1，未达到）。维奈克拉加LDAC与安慰剂加LDAC相比，没有显著改善OS（HR0.75；95%CI0.52，1.07；p=0.114）。
