2期试验(NCT02677324)的数据
前瞻性、多中心2期试验纳入了诊断为华氏巨球蛋白血症的成年患者，这些患者之前接受过治疗，ECOG表现评分为0至2，骨髓功能可接受，肌酐清除率至少50mL/min，肝功能充足。
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排除中枢神经系统受累、活动性人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎感染或丙型肝炎感染的患者。其他排除标准包括其他癌症的同时治疗，或那些怀孕或哺乳的人。
Venclexta/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：Venclexta），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。
终点：venetoclax+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。
该研究中，venetoclax+阿扎胞苷方案的安全性与方案中各药物的已知安全性特征一致，没有发现与该方案有关的意外安全信号。在venetoclax+阿扎胞苷治疗组，最常见的不良事件（发生率≥40%）主要是血液学和胃肠道疾病，包括血小板减少症（46%）、恶心（44%）、便秘（43%）、中性粒细胞减少症（42%）、中性粒细胞减少症（42%）和腹泻（41%）。在接受venetoclax+阿扎胞苷治疗的患者中，最常见的严重不良反应（AR，发生在10%以上的患者中）是发热性中性粒细胞减少症（30%）和肺炎（17%）。venetoclax+阿扎胞苷组有3例患者在爬坡期（ramp-up）报告肿瘤溶解综合征（TLS），阿扎胞苷+安慰剂组无一例。所有这些都是短暂的生化变化，通过促进尿酸排泄药和补钙得到解决，没有引起治疗中断。
VIALE-A研究的首席调查员、德克萨斯大学MD安德森癌症中心CourtneyD.DiNardo博士对研究结果给予了高度评价：“venetoclax+阿扎胞苷方案在无法耐受强化化疗的新诊AML患者中改善预后的能力，代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。”
在VIALE-A研究中，总生存期（OS）是美国的唯一主要研究终点，OS和复合完全缓解率（CR+CRi）是中国、日本、欧盟（EU）和欧盟参考国家的的共同主要终点。CR+CRi反映了完全缓解（CR）和血液学恢复不完全的完全缓解（CRi）的复合评分。
结果显示：
（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS：14.7个月vs9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。
（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，venetoclax+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4%vs28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）
