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培米替尼PEMIGATINIB晚期胆管癌治疗效果费用

   日期:2022-03-18     浏览:30    违规举报
 
Pemazyre培美替尼(pemigatinib)(商品名为Pemazyre)是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的小分子抑制。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准,可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制,对过表达FGFR的肿瘤有效。在本报告中,我们描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体,文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制erdafitinib和AZD4547。这是继Pemazyre培美替尼(pemigatinib)继发的FGFR视网膜病变的首次公开报道。
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FIGHT-202是一项II期、多中心、开放性、单臂研究(NCT02924376),旨在评价Pemazyre(一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)选择性抑制)在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人(年龄≥18岁)患者中的安全性和疗效。  
患者进入三个队列中的一个:队列A(FGFR2基因融合或重排)、队列B(其他FGF/FGFR基因突变)或队列C(无FGF/FGFR基因突变)。所有患者均接受Pemazyre13.5mg口服给药,每日一次(QD),以21天为一周期(给药2周/停药1周),直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要终点是队列A中独立审查委员会根据RECISTv1.1评估的总体缓解率(ORR)。次要终点包括队列B、队列A+B和队列C的ORR;以及缓解持续时间(DOR)。  
关于FIGHT  
FIGHT(FIbroblastGrowthfactorreceptorinoncologyandHematologyTrials,有关成纤维细胞生长因子受体在实体肿瘤和血液肿瘤中的临床试验)临床试验项目包括正在进行的II期和III期研究,这些研究评价了Pemazyre在多种FGFR驱动的恶性肿瘤中的安全性和疗效。II期单药治疗研究包括FIGHT-202以及FIGHT-201,后者评价了Pemazyre在转移性或手术不可切除(包括存在活化FGFR3突变或融合/重排)的膀胱癌患者中的疗效;FIGHT-203研究针对存在活化FGFR1基因融合/重排的髓系/淋巴系血液肿瘤患者;FIGHT-207研究针对既往经治的活化FGFR基因突变或融合/重排的局部晚期/转移性或不可手术切除的恶性实体瘤患者(不考虑肿瘤类型)。FIGHT-205是一项II期研究,旨在评价Pemazyre与帕博利珠单抗联合治疗和Pemazyre单药治疗在既往未经治疗且不适合接受顺铂治疗的FGFR3基因突变或融合/重排的转移性或不可切除的膀胱癌患者中的疗效。FIGHT-302是一项III期研究,旨在评价Pemazyre作为一线治疗在FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的疗效。
临床试验的67岁高加索男性参加者进行了眼科检查检查。他唯一的眼疾是视力轻度模糊。他的眼病史包括脉络膜痣。他的病史对于转移至肝脏的4A期不可切除的结直肠癌非常明显,因此他参加了Pemazyre培美替尼(pemigatinib)的临床试验。患者已完成42天的治疗,在出现症状时口服Pemazyre培美替尼(pemigatinib)13.5mg/天。在这段时间内,他的药物治疗方案没有其他变化。停用Pemazyre培美替尼(pemigatinib)后,视网膜下液迅速溶解。  
进行眼科检查时,右眼的最佳矫正视力为20/20-2,左眼为20/20-1。对于整个黄斑和小凹下的视网膜下积液(SRF)的双侧多灶性囊袋,完全眼科检查非常显著,而在开始Pemazyre培美替尼(pemigatinib)之前的筛查检查中尚无这种囊袋。光谱域光学相干断层扫描(SD-OCT)显示中央和中央凹多焦点SRF的存在以及交叉指区的增厚(图1)。根据临床试验方案,Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗终止。随后的5天重新评估显示,SRF几乎完全消退,荧光素血管造影(FA)和吲哚菁绿色血管造影(ICGA)均无异常(已知痣除外)。值得注意的是,眼底自发荧光(FAF)成像显示与SRF囊袋相关的次发自发荧光灶(图1)。
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