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2020年12月2日维奈克拉获得国家药监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人AML患者，并于2021年2月正式全国开售。目前国内已有相当数量的
患者从维奈克拉的应用中获益，老年AML的治疗前景似乎出现了一线曙光。但是，从全球范围内维奈克拉的临床研究报道以及国内的实践经验来看，我们还不能过分乐观，需要冷静下来、认真思考几个问题。
在美国，venetoclax之前已获FDA授予5个突破性疗法认定（BTD），一个用于一线治疗CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病（AML）。
艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官MichaelSeverino表示，CLL患者通常面临终生持续的治疗，以防止疾病复发。CLL14研究的积极结果进一步证实venetoclax作为一种固定疗程药物治疗CLL的潜力，并且可扩展到一线治疗。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Horning表示：欧洲大约有30000人患有慢性淋巴细胞白血病，这些患者每次复发都难以治愈。我们很高兴，由于这一批准，Venclyxto和MabThera将能够为以前接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病患者提供一种新的不需要化疗的选择，与标准治疗相比可以帮助他们延长生命并且没有疾病进展。
什么是骨髓增生异常综合症(MDS)
MDS是一组罕见的骨髓相关血液癌症，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。这会导致虚弱、频繁感染、贫血和衰弱性疲劳。在某些情况下，MDS还会发展为急性髓性白血病（AML）。在美国，每年约有10000人被诊断为MDS，其中约30%的患者会发展为AML。虽然MDS可以发生在任何年龄，但最常见于60岁及以上人群。
维奈克拉（venetoclax，Venclexta）是一种BCL-2抑制，是全球唯一获批上市的基于细胞凋亡机制开发的药物。在老年急性髓系白血病患者中，维奈克拉联合阿扎胞苷显示出强大的抗肿瘤活性和相当的安全性，提高了缓解率、延长了生存期，最常见的不良反应是发热性中性粒细胞减少症、肺炎、败血症和出血。
研究显示：无法耐受强化疗的AML患者使用维奈克拉达到完全缓解后接受持续治疗，中位生存时间可长达40.3个月。国际上被批准用于治疗：成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)，小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)，成人急性髓系白血病(AML)。
MDS有几种分类——极低危（verylow-risk）、低危、中危、高危、极高危（veryhigh-risk），这是根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变决定。根据修订版国际预后评分系统（ipsS-R），较高危（higher-risk）疾病被定义为中危、高危和极高危，这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。大约一半（45%）患者为较高危MDS，预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。
