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神经纤维瘤新药司美替尼Koselugo最新中文说明书

   日期:2022-04-01     浏览:151    违规举报
 
美国食品和药物管理局(FDA)授予selumetinib司美替尼MEK1/2抑制剂(BTD)突破疗法。该名称用于治疗3岁及以上患有神经纤维瘤病1型(NF1)症状性和/或进行性,不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者,这是一种罕见的,无法治愈的遗传病。(本次儿童NF1丛状神经纤维瘤患者基于II期SPRINT试验数据)
2018年11月,在体外使用鼻息肉组织的研究人员证实了当给予红霉素时下调p-MEK1和p-ERK1表达的协同作用。
2018年2月,Selumetinib司美替尼被美国FDA授予孤儿药资格用于治疗NF1。
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2018年8月,Selumetinib司美替尼被欧洲药品管理局授予孤儿药资格用于治疗NF1。
司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂,药物研发代号为AZD6244。在之前的二期临床研究中,与多西他赛单药相比,司美替尼联合多西他赛使KRAS突变型非小细胞肺癌患者的无进展生存和客观缓解率得到明显提升。
随后进行的更大规模三期临床试验SELECT-1共纳入510例KRAS突变非小细胞肺癌患者,随机进入口服司美替尼+多西他赛组或多西他赛单药组。遗憾的是,数据截止时,司美替尼+多西他赛组和多西他赛单药组的中位无进展生存期(3.9vs2.8个月,p=0.44)没有显著差别,中位总生存期(8.7vs7.9个月,p=0.64)也无明显差别。
司美替尼联合多西他赛治疗组的严重不良事件发生率较多西他赛单药组更高(49%vs32%),前者的不良事件住院率也高于后者(46%vs30%)。
主要研究者,美国丹娜法伯癌症研究所的珍娜教授说:“三期试验结果表明,就改善无进展生存期或总生存期而言,司美替尼联合多西他赛治疗并不能使KRAS突变型晚期肺癌患者获益。因此,无需进一步发展这种治疗方式了,但对于这种突变亚型的患者,发展其他新的治疗方法仍是一项迫切的需求。”
美国食品和药物管理局(FDA)授予selumetinib司美替尼MEK1/2抑制剂(BTD)突破疗法。该名称用于治疗3岁及以上患有神经纤维瘤病1型(NF1)症状性和/或进行性,不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者,这是一种罕见的,无法治愈的遗传病。(本次儿童NF1丛状神经纤维瘤患者基于II期SPRINT试验数据)
美国FDA宣布批准阿利斯康(AstraZeneca)公司和默沙东(MSD)公司共同开发的Koselugo(selumetinib)司美替尼上市,治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性,不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。
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