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值得一提的是，Pemazyre是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破物资格、优先审查资格。
目前，Pemazyre也正在接受欧洲管理局（EMA）的审查。今年1月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发布了推荐有条件批准Pemazyre的积极意见。现在，CHMP的审查意见已递交至欧盟委员会（EC），后者通常会在收到CHMP意见后的大约2个月内作出审查决定。这也意味着，Pemazyre将很快能够在欧洲获批上市。
Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
多灶性浆液性视网膜病似乎是FGFR抑制的一类作用。FGFR视网膜病变在临床上类似于MEK视网膜病变-两者均具有多焦点视网膜下液，低视觉意义和快速分辨能力。但是，鉴于FGFR抑制比MEK抑制具有更宽的分子范围，为产生管理指南，必须进一步表征FGFR视网膜病变。
尽管胆管癌被认为是一种罕见的疾病，但在过去30年里发病率一直在上升。对于先前接受过一线化疗或手术后选择有限、复发率高居不下的患者群体而言，拥有一种新的靶向疗法是非常令人鼓舞的。来自FIGHT-202研究的数据表明Pemazyre能够为这些患者带来新的希望。
胆管细胞癌癌（cholangiocarcinoma）是一种罕见的胆管癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。胆管癌的发病率因地区而异，在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。FGFR2融合或重排几乎只发生在iCCA中，在10-16%的患者中观察到。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
Pemazyre培美替尼(pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制，对过表达FGFR的肿瘤有效。在本报告中，我们描述了一位接受Pemazyre培美替尼(pemigatinib)治疗的67岁男性中FGFR视网膜病变的病例。FGFR视网膜病变是最近公认的一种实体，文献中仅报道了两种导致浆液性视网膜病变的FGFR抑制erdafitinib和AZD4547。这是继Pemazyre培美替尼(pemigatinib)继发的FGFR视网膜病变的首次公开报道。
