排除中枢神经系统受累、活动性人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎感染或丙型肝炎感染的患者。其他排除标准包括其他癌症的同时治疗，或那些怀孕或哺乳的人。
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【功能主治/适应症】维奈克拉片联合阿扎胞苷，或地西他滨，或低剂量阿糖胞苷用于治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。
【用法用量】第1个疗程的第1-3天为剂量爬坡期。在每个疗程的第1-7天本品需与阿扎胞苷联用，阿扎胞苷为皮下注射，剂量为75mg/m2。
急性髓系白血病第1-3天剂量爬坡期的给药方法：本品每日剂量第1天：100mg、第2天：200mg、第3天：400mg、第4天及以后：400mg一日一次，每个疗程28天。
本品按疗程与阿扎胞苷联用给药，直至疾病进展或发生不可耐受的毒性反应。更多剂量信息参见[临床试验]和阿扎胞苷的说明书。
给药注意事项：应告知患者下述信息：本品应在餐后30分钟内服用。本品应尽可能在每天同一时间服用。本品应整片吞服。不得咀嚼、碾碎或在吞服前掰碎。
如果患者在常规服药时间的8小时内漏服一次本品，应指导患者尽快补服，并恢复每日常规给药。若患者漏服本品已超过8小时，则不需要补服，只需在第二天恢复常规给药。
如患者在正常给药后发生呕吐，在呕吐当天不需要再次服用本品，在常规服药时间进行下次给药。
肿瘤溶解综合征的风险评估和预防：接受本品治疗的患者可能发生肿瘤溶解综合征(TLS)。在本品首次给药前，应对患者进行特定性因素评估，以明确肿瘤溶解综合征的风险水平，且为患者提供预防性水化和抗高尿酸血症药物，以降低TLS风险。在本品给药前，患者的白细胞计数应小于25x10/L。在治疗前可能需要进行降白细胞治疗。
入组试验的前6名患者口服维奈托克，每日一次200mg，持续1周，随后每天400mg，持续1周，然后每天800mg，持续2年。其余患者接受维奈托克的每日剂量为400mg，持续1周，然后每天800mg，持续2年。在开始使用维奈托克前3天，所有患者都接受了别嘌醇，剂量为300mg，每天一次，外加每天2升水化以预防肿瘤溶解。别嘌醇持续4周，如果口服补液效果不佳，患者在第一次服用维奈托克之前继续接受2L静脉注射盐水。
研究的主要目的是确定维奈托克的ORR，包括MR、PR、VGFR和CR。次要目标包括主要反应率、反应时间、反应持续时间、无进展生存期(PFS)、下次治疗时间(TTNT)和安全性。
32名研究参与者在开始使用维奈托克时的中位年龄为66岁（范围，39-80），在诊断华氏巨球蛋白血症时的中位年龄为58岁（范围，38-72）。所有32名患者都有MYD88L265P突变，53%有CXCR4突变。38%的患者具有高风险国际预后评分系统华氏巨球蛋白血症评分，38%具有低风险评分，25%具有中等风险评分。
有效性方面
其他数据表明，在难治性和复发性疾病患者中，维奈托克的ORR较低，分别为60%和95%(P=0.03)。在接受3线或更多线治疗与少于3线治疗的患者中，使用该药物的ORR也较低，分别为63%和95%(P=0.04)。既往BTK抑制剂暴露和CXCR4阳性突变状态均未发现与维奈托克的ORR较低有关。然而，发现难治性和复发性疾病患者的主要缓解率显着降低，分别为50%和95%(P=0.007)。
